近几年人们在探索成肌细胞移植和基因治疗。干细胞能够促进肌肉再生,为肌营养不良的受损肌肉提供其缺乏的肌营养不良蛋白dystrophin。 导致肌肉营养不良症的罪魁祸首是一种名为dystrophin的基因。此基因的缺失和变异都可能导致肌肉营养不良。 临床有病历显示干细胞移植后患者症状有明显的改善,延长了生命,提高了生命质量。
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