干细胞移植治疗杜氏进行性肌营养不良

    杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症 ,是一种遗传病 ,目前尚无有效疗法。据统计 ,全球平均每 3500名幼儿中就有一人罹患此病 ,患儿主要是男孩。这种患儿会在 3至 4岁时因肌肉无力或萎缩而行走不便，一般到 20岁左右就会因心肌功能和呼吸能力丧失而死亡。

    观点1 ：肌母细胞移植治疗杜氏进行性肌营养不良

    让全世界研究治疗杜氏进行性肌营养不良的专家和患者减到兴奋的是，杜氏进行性肌营养不良的研究者开展了用杜氏进行性肌营养不良患者近亲健康的未成熟肌肉干细胞对杜氏进行性肌营养不良患者进行移植的临床试验，一共有6个试验，其中5个是美国神经肌肉疾病协会资助的。这一移植的策略包括抽取杜氏进行性肌营养不良患者近亲的能够修复肌肉损伤的干细胞——卫星细胞与叫肌母细胞，在实验室中将这些干细胞进行扩增后，对杜氏进行性肌营养不良患者进行注射。

    研究者经过长时间的研究和分析，发现要使这一技术能够在人类身上也获得成功，至少要克服3个障碍：

    1、必需避免免疫系统的排异反应。

    2、肌母细胞的移动能力必须加强。

    3、移植入的肌母细胞与杜氏进行性肌营养不良患者现存的细胞的融合能力必需改善。

    观点2：肌上皮细胞移植治疗杜氏进行性肌营养不良?

    美国匹斯堡大学整形外科系和分子遗传系以及生物化学系教授Johnny Huard说：“假如你告诉我想观察干细胞，我一定会说你到血管中去看一下。”Johnny Huard在1996年到2005年间多次接受了美国神经肌肉疾病协会的资助开展研究。

    肌上皮细胞可能是其他肌肉祖细胞的父母，但是目前还不能确定。下一步，将观察杜氏进行性肌营养不良患者的肌肉组织中是否存在定位的肌上皮细胞，可以肯定是有的，但是必需通过实验亲眼观察到。杜氏进行性肌营养不良患者肌肉组织不停的破坏修复的过程有可能耗尽了这些肌上皮细胞的补充，这些都需要进行进一步的观察。

    观点3：骨髓干细胞重新编程序治疗杜氏进行性肌营养不良?

    骨髓干细胞有时能够对肌肉组织的修复和再生作贡献。来自骨髓的干细胞无法形成肌肉卫星细胞，但是它们偶然会与肌肉纤维融合，但是这种融合需要符合特定的条件，条件是肌肉组织损伤或者肌肉组织缺失抗肌萎缩蛋白，要设法提高这种方法的有效性。

    这将是普通医疗、个性化医疗和干细胞治疗各种疾病的革命。