干细胞移植治疗进行性肌营养不良可行吗？

    进行性肌营养不良（假肥大兴）是一种由位于X染色体上隐性致病基因控制的一种遗传病，特点为骨骼肌进行性萎缩，肌力逐渐减退，最后完全丧失运动能力。主要发生于男孩，女性则为遗传基因携带者，有明显的家族发病史。

    患儿由于肌肉萎缩，无力而导致行走困难，患病后期双侧腓肠肌呈假性肥大（肌组织被结缔组织代替）。

    患儿多于4~5岁发病，一般不晚于7岁。患儿的坐、立及行走较一般小儿晚，常在会走路以后才发现，多在3岁以后才引起注意。会走路行走缓慢，步态不稳，左右摇摆，宛如"鸭步"。易跌倒、登梯困难、下蹲后不能迅速站起；3-5岁后，胸部、肩部及臀部肌肉逐渐萎缩变松变细，而三角肌，腓肠肌等则日益增粗变硬、无弹性。

    进行性肌营养不良是一种肌肉的遗传性变性疾病，临床上主要表现为由肢体近端开始的，两侧对称性的肌肉萎缩无力。进行肌肉活体检查、肌电图、血清醛缩酶、肌酸磷酸酶等有关检查可帮助诊断。

    关于本病的治疗，迄今为止，尚未发现一种经得起多次重复的、时间考验的、被世界各国公认的特效疗法。目前仍处于不断地摸索和验证中。

    正方观点：采用自体干细胞治疗

    干细胞双来源：自体骨髓间充质干细胞，脐带血间充质干细胞，脐带间充质干细胞；

    干细胞移植途径：血管内移植，肌肉内移植；

    干细胞移植特点：安全性好，患者依从性好，未发生不良反应及并发症，是一种治疗进行性肌营养不良的新手段；

    干细胞移植疗效：远期疗效正在观察中；干细胞移植3周70%左右的患者出现肌力提高，生活质量改善；

    干细胞移植的可能机制：移植于肌肉和血液循环中的自体骨髓间充质干细胞分泌大量细胞因子，修复损伤的肌细胞、改善血液循环及神经传导速度；

    干细胞移植的优势：痛苦小，副作用小，不易引起感染；从采集到干细胞培养、纯化，再回输进患者体内，需要时间短

    反方：从中医角度探究病因及治疗

    进行性肌营养不良的病因主与肝、脾、肾有关。其主要病因是由于禀受父母之精气不足，导致小儿肝肾亏损脾气虚弱而致，久则痰瘀互结，留着肌肉不去，形成本虚标实之复杂病机，虚可致实，实可伐虚，故形成了错综复杂的病理状态。由于肾虚，肝木失养，加之脾胃虚弱，土虚则肝木不荣，故横逆难制，遂成肝风，出现行走摇摆如鸭子步状；肝木横逆，上以刑肺，中以乘脾，脾气虚，则四肢削瘦无力，神疲懒言；下以伐肾，导致气血阴液更加不足，导致患者下肢无力明显，不能久立，俯卧不便，形成恶性循环。久病不愈，日渐气血衰败，五脏俱亡，最后阴阳衰败导致死亡。

    专家认为：肌营养不良之本在肾、脾，但其标则在肝，治疗需要标本兼顾，故应从肝、脾、肾进行有效调理，以达到临床治愈。